側索硬化癥治療新藥NurOwn被FDA指定為罕見病治療藥

    肌萎縮側索硬化癥（ALS）是一種運動神經元病，也是四大常見的神經退行性疾病之一（其它三種為亨廷頓氏病、老年性癡呆癥、帕金森氏病）。肌萎縮側索硬化癥病累及上運動神經元（大腦、腦干、脊髓），或下運動神經元（顱神經核、脊髓前角細胞）。

    肌萎縮側索硬化癥多于30～50歲發病，以上肢周圍性癱瘓 ，下肢中樞性癱瘓，上下運動神經元混合性、對稱性損害為特點。表現為受累部位肌肉萎縮。通常以手肌無力、萎縮（爪形手）為首發癥狀，逐步蔓延到對側。緩慢起病，呈進行性發展，多無感覺障礙。身體如同被逐漸凍住一樣，俗稱“漸凍人”。

    BrainStorm是一家正處在發展階段的制藥公司，主要致力于成人干細胞療法藥物的研發，這類藥物主要用于治療神經退行性疾病。近期，BrainStorm公司研制的肌萎縮性脊髓側索硬化癥治療新藥NurOwn已被FDA指定為罕見病治療藥。 
   
    NurOwn是在成人骨髓間質干細胞的基礎上研發而來，這類細胞可以進行自我更新，并且還可以分化成各種其他細胞類型。該公司總裁徹姆•勒博維特表示，NurOwn被指定為罕見病治療藥有利于產品研發工作的進一步開展，今年上半年該藥有望進入人體實驗階段。

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