過去十幾年在了解肌萎縮側索硬化的道路上出現的令人振奮的進步。知識的發展不能滿足探索治療肌萎縮側索硬化的方法的需要，找到肌萎縮側索硬化的治療方法是一項長期、艱巨的任務。其中包括了解使運動神經細胞再生的條件，或增強神經細胞的自我修復能力。雖然在過去二十年許多治療肌萎縮側索硬化的試驗都失敗了，但有幾種藥還是有希望的。下面簡要說明這幾種藥物。

 

 

      利魯唑片（Riluzole）在加拿大雖然還沒有同意公開使用，但在美國和幾個其他國家已經把它作為一種治療肌萎縮側索硬化的藥允許使用。利魯唑片（Riluzole）似乎能延長生命，雖然這種改進程度很小。在關鍵性的第三階段的研究中，延長生命的范圍從4.9%（每天50mg藥量）發展到7.4%（每天200mg藥量）。100mg藥量和200mg藥量區別不大。相對來說，雖然95%的間隔很大（將近無窮大），但接受試驗的人數從20下降到14（NNT代表在統計上得到明顯效果，以前參加治療的病人數量）。這就說明要有大范圍的反應。回顧以往的研究，有一種說法就是利用ALS的異常階段，延長時間，減慢機能衰退。這還有待于通過未來的研究進一步證實。最近，加拿大調查研究人員通過磁共振光譜研究分析發現，使用利魯唑片（Riluzole）能夠延遲神經細胞的損傷速度。

 

 

      神經生長因子是神經細胞生長、維持和成熟所需的天然蛋白質。正如前面討論的，有證據說明神經生長因子能夠延遲自然運動神經退化中神經細胞的遺失。在神經細胞受損的模型中，這些生長因子具有提高修復率的能力。因此可以說明：對肌萎縮側索硬化這種疾病，這類藥物可以促進神經細胞的修復，提高神經細胞的存活率。有幾種藥已經或正在醞釀之中。

 

 

      雖然合成腦衍生神經生長因子皮下處理的最初研究沒有減慢肌萎縮側索硬化的進程，但這可能與藥物不能通過大腦血液這一障礙有關。有兩種試驗正試圖克服這一障礙。第一種包括合成腦衍生神經生長因子內膜的配給。使用一種培植的合成腦衍生神經生長因子噴射體能夠直接作用于腦脊髓神經系統。這一作用途徑可以用較小量的、較好的耐藥力使大量的合成腦衍生神經生長因子直接進入最需要的地方。能夠建立藥物的穩定級。噴射體的培植是安全的，而且耐藥力好。現在的研究目標就是把肺部疾病的發展速度降低25%。第二種藥物試驗是皮下高劑量的合成腦衍生神經生長因子。1999年第一季度開始注冊。

 

 

      這是另一種天然存在的生長因子，現已證明它能保護和挽救運動神經元。這一藥物試驗涉及到藥物對CSF的直接作用。但是與內膜合成腦衍生神經生長因子試驗相反，它是通過移植法將導管直接插入大腦腔里，然后通過一個附加接口給藥。目前的研究包括一小部分病人進行第一階段的試驗。該階段主要是保證藥物和供藥途徑的安全。現已完成注冊。

 

 

      The Food and Drug Administration公司還沒有作出關于使用Myotrophin(類似生長因子rhIGF-1的胰島素)的最后決定。1998年5月12日，FDA給Cephalon（其母公司）發了一封可核準信件。說明為了Myotrophin獲得批準，Cephalon需采取其他的步驟。到今天，這些可核準標準還沒批下來。雖然rhIGF-1可以減慢功能性損傷的進展，減慢惡化肌萎縮側索硬化病人健康的生活質量的速度，但在兩種有效的rhIGF-1隨機臨床試驗中，只有一種顯示降低了死亡率和臨床惡化的速度，改善了生活質量。在北美進行的藥物試驗中，試驗的人數（NNT）少于20個人。無活動能力已9個多月的肌萎縮側索硬化患者，每天用0.1mg皮下rhIGF-1的有6人，每天用0.05或0.1mg皮下rhIGF-1活過30個月的有8人。這一數字說明，這種生長因子對肌萎縮側索硬化有很大的作用。但是只有53%的病人完成了北美研究調查，而且結果有很大的不同。相反，歐洲的調查草案在兩種方法的試驗中沒有顯示出很大的不同。以上兩種結果就是圍繞這種藥物爭論的核心問題。

 

 

      Sanafi Pharmaceutical主持的SR57746A第三階段的研究正接近完成。這種口服藥通過促進大量神經生長因子的合成，對不同階段的病癥都會起作用。據預料該研究將于1999年12月完成，到2000年夏天完成分析。目前沒有有價值的信息。

 

 

       Amgen和Guilford Pharmaceuticals正在研究一種新型的神經生長劑，定義為小分子神經生長劑。這是一種口服的活性神經生長劑，它將能穿過大腦血液障礙。它與神經生長因子（NGF），BDNF和GDNF相似，具有活動性。希望它對受損的神經元有直接作用，并促進神經元的修復。藥物試驗還限制在前期試驗階段。

 

 

      兩所美國大學正在對50個病人進行谷氨酸鹽對抗劑（LY300164）和治療肌萎縮側索硬化的安慰劑的對比研究。目前還沒有什麼有效的結果。對美國是禁止的。

 

 

      據預料目前受神經元支配的安慰劑第三階段的研究結果將要完成，而且將在國際ALS/MND專題討論會上提請分析。這項研究目前是由西部ALS國際協會（WALS）主持的。研究的焦點是想確認以前觀察到的肌萎縮側索硬化病人手臂肌肉無力的速度減慢（但統計數字說明并不是明顯減慢）這一現象。

 

 

      這種藥起作用的確切機理還不完全清楚，但可能主要是由于肌氨酸抗氧化的功能。類固醇的存在也可能增加了肌肉纖維。在延遲突變型SOD1老鼠發病時間的研究基礎上，一種肌氨酸安撫劑藥物試驗正在按步驟進行。

 

 

      現在對基因療法治療肌萎縮側索硬化的功效還沒有研究，但是，嘌吟的相似體有能力改變使神經細胞再生的蛋白質基因。一種新型藥劑已經被新治療學發現。這些藥目前正在進行前期研究。另外正在積極探索利用腺病毒媒介物將破譯的神經生長因子基因直接傳送到受損的運動神經元。在自然出現運動神經元病的老鼠中，初步研究顯示其壽命增加了50%。

  

 

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