導讀：去鐵酮片的化學名稱是：3-羥基-1,2-二甲基-4-(1H)-吡啶酮，去鐵酮片用于治療耐受或不愿意接受現有螯合劑治療的鐵負荷過多的地中海貧血患者。

去鐵酮片的藥理作用：去鐵酮片(奧貝安可)其活性成分為去鐵酮(3-羥基-1,2-二甲基-4-(1H)-吡啶酮),是一個與鐵以3：1摩爾比鍵合的二齒配位體。臨床試驗證實去鐵酮可有效促進鐵排除，阻止輸血依賴的地中海貧血患者血清鐵符合的蓄積。在2個Ⅲ期臨床試驗和1和地中海貧血關懷項目共247名患者的研究中，血清鐵蛋白濃度被作為主要的療效評估標準。一個與去鐵胺相對照的歷時2年的去鐵酮治療研究，2個治療組的平均血清鐵蛋白濃度無顯著性差異。其他研究為支持性、開放性、非對照研究。在研究中，患者的血清鐵蛋白濃度保持在了治療前的水平。

去鐵酮片的毒理作用：已在包括小鼠、大鼠、兔子、狗和猴子進行了去鐵酮片的臨床前安全性研究，去鐵酮片(奧貝安可)的主要毒性為骨髓抑制和相關的白細胞計數降低。在非鐵負荷增高的動物中，上述癥狀出現在100mg/kg/日及其以上劑量，并呈劑量依賴關系。在上述動物，毒性和組織鐵負荷呈負相關。在非鐵負荷增高的動物，劑量在100-400mg/kg，報告出現胸腺和睪丸的萎縮，劑量在150mg/kg，報告出現腎上腺素增生。尚未進行長期的致癌性研究，暫無致癌性資料。一系列體外和體內試驗用于評估去鐵酮潛在的基因毒性：在非鐵負荷增高的動物，去鐵酮并未顯示直接的致突變性，但顯示了誘發分裂的特性。在非鐵負荷模型的大鼠和兔子的生殖試驗研究中，顯示去鐵酮活性物質劑量在25mg/kg體重時，會出現畸胎和胎胚毒性。

去鐵酮片(奧貝安可)最常見不良反應是淡紅色/棕色尿，是由于鐵-去鐵酮復合物的排出所致。一般不良反應包括：惡心，嘔吐，腹痛和食欲增強。多在服用去鐵酮治療的早期出現，且大多數患者在繼續治療數日或數周后緩解。對一些患者，可先降低去鐵酮服用劑量然后再升高至75mg/kg/天是有益的。有服用去鐵酮的患者出現關節癥狀的報告。關節癥狀從一個到多個關節的輕度疼痛直至嚴重的關節炎。多數患者在繼續治療后上述癥狀自行緩解。有服用去鐵酮的患者出現谷丙轉氨酶(ALT)增高的情況。絕大多數患者的ALT增高是無癥狀的和一過性的，在未停藥也未降低去鐵酮的劑量的情況下，其ALT可恢復正常。一些患者隨著本身鐵負荷的增高或丙肝的感染而出現肝纖維化的進展。少數患者出現與去鐵酮相關的血漿鋅水平降低，可口服補鋅保持正常水平。

TAG：去鐵酮片 奧貝安可 地中海貧血