去鐵酮片（奧貝安可）是用于治療耐受或不愿意接受現(xiàn)有螯合劑治療的鐵負(fù)荷過(guò)多的地中海貧血患者。去鐵酮片（奧貝安可）適用于治療β-地中海貧血及含鐵血黃素沉積癥，也可用于預(yù)防骨髓發(fā)育不良血色素沉著癥。

　　海洋性貧血又稱地中海貧血（Thalassemia）。是一組遺傳性溶血性貧血。其共同特點(diǎn)是由于珠蛋白基因的缺陷使血紅蛋白中的珠蛋白肽鏈有一種或幾種合成減少或不能合成。導(dǎo)致血紅蛋白的組成成分改變，本組疾病的臨床癥狀輕重不一，大多表現(xiàn)為慢性進(jìn)行性溶血性貧血。海洋性貧血治療選擇去鐵酮片（奧貝安可）。

　　海洋性貧血在中醫(yī)學(xué)中屬“虛勞”、“黃疸”范疇。自幼貧血，中焦受氣，化血不足，更兼稟賦薄弱，陽(yáng)不生陰，精血匱乏，水谷不能克消，精微反作水濕，阻遏膽液，浸漬肌膚為虛勞發(fā)黃之證，若氣血陰陽(yáng)不足，又見(jiàn)外邪客表，則可見(jiàn)虛實(shí)挾雜之征。

　　本病是由于珠蛋白基因的缺失或點(diǎn)突變所致。正常人血紅蛋白（Hb）中的珠蛋白是由兩對(duì)不同的肽鏈組成。肽鏈有4種，即α、β、γ、δ鏈。每種肽鏈由氨基酸按一定順序排列組成，α鏈含141個(gè)氨基酸，β鏈與γ和δ鏈各由146個(gè)氨基酸所組成，這4種肽鏈上氨基酸的排列順序亦不同。根據(jù)肽鏈組合的不同，正常血紅蛋白有3種：

　　①Hb A（a2 β2），由兩條α肽鏈和兩條β肽鏈組成，是成人Hb中的主要成分，約占95%；

　　②Hb A2（a2 δ2），由兩條α肽鏈和兩條δ肽鏈組成，在成人Hb中約占2%；

　　③Hb F（a2 γ2），又稱胎兒血紅蛋白，由兩條α肽鏈和兩條γ肽鏈組成，嬰兒出生時(shí)約占Hb中的70%，2個(gè)月后降至50%，1歲時(shí)不超過(guò)5%，2歲時(shí)降至成人水平（0～2%）。

　　根據(jù)肽鏈合成障礙的不同，地中海貧血分為α型、β型、δβ型和δ型4種，其中以β和α地中海貧血較為常見(jiàn)。

　　臨床試驗(yàn)證實(shí)去鐵酮片（奧貝安可）可有效促進(jìn)鐵排除，阻止輸血依賴的地中海貧血患者血清鐵符合的蓄積。在2個(gè)Ⅲ期臨床試驗(yàn)和1和地中海貧血關(guān)懷項(xiàng)目共247名患者的研究中，血清鐵蛋白濃度被作為主要的療效評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)。一個(gè)與去鐵胺相對(duì)照的歷時(shí)2年的去鐵酮片（奧貝安可）治療研究，2個(gè)治療組的平均血清鐵蛋白濃度無(wú)顯著性差異。其他研究為支持性、開(kāi)放性、非對(duì)照研究。在研究中，患者的血清鐵蛋白濃度保持在了治療前的水平。

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