導讀：高三尖杉酯堿為周期非特異性抗腫瘤藥。能使核糖體解聚，抑制蛋白質合成，使腫瘤細胞分裂指數減少，瘤組織核酸含量下降，臨床主要用于急性早幼粒細胞白血病、急性單核細胞白血病、急性粒細胞白血病及惡性淋巴瘤等。 也可用于慢性粒細胞白血病、真性紅細胞增多癥等。

　10月26日，美國食品與藥物管理局（FDA）通過加速審批程序批準了“孤兒藥”高三尖杉酯堿(omacetaxine mepesuccinate)用于治療成人慢性髓性白血病（CML）。Synribo預期用于那些至少用2種酪氨酸激酶抑制劑藥物(TKIs)治療后疾病仍有進展的患者。

　　該藥為皮下注射劑，2次/天，連續注射14天，28天為一療程直至白細胞計數正常。只要患者能從治療中獲益，可繼上述療程后再連續注射7天，2次/天，28天為一療程。

　　高三尖杉酯堿是過去兩個月以來批準的第二個治療CML的藥物。FDA 于上月4日批準了“孤兒藥”伯舒替尼（bosutinib）用于治療CML。

 

　　一項復合隊列研究評估了高三尖杉酯堿的有效性。結果發現，使用高三尖杉酯堿治療的患者表達費城（Ph）染色體基因突變的細胞百分率降低。14/76（18.4%）的患者在平均3.5個月的時間內實現了降低。中位降低時間為12.5個月。

　　在CML加速期階段，研究通過一些經歷了白細胞計數正常化和主要血液學緩解（MaHR）的患者確定了高三尖杉酯堿的有效性。結果發現，35名患者中的5名患者（14.3%）在平均2.3個月內實現了MaHR。這些患者MaHR的中位持續時間為4.7個月。

　　臨床試驗中報告的最常見的不良反應包括患者血小板減少，貧血，中性粒細胞減少（可能導致感染和發熱），腹瀉，惡心，疲乏無力，注射部位反應和淋巴細胞減少。

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