衛材（Eisai）與百健（Biogen）宣布，其抗β-淀粉樣原纖維（anti-amyloid beta protofibril）的抗體BAN2401在一項2期臨床試驗中，取得了積極的頂線成果，在預先設定的臨床終點上，顯著延緩了阿茲海默病的進展評分，也減少了大腦中淀粉樣蛋白的積聚。這條新聞一經傳出，立刻在醫藥行業中引發熱議。

　　阿茲海默病是最為常見的神經退行性疾病之一，其發病率隨年齡上升而迅速增加。隨著社會老齡化程度的加劇，這一疾病將會帶來越來越嚴重的負擔。不幸的是，阿茲海默病在新藥研發領域看似是一大難以逾越的險峰——過去的15年里，無數充滿希望的新藥分子均在關鍵臨床試驗中敗下陣來。至今，患者們依舊缺乏有效的治療方案。而隨著一系列臨床試驗的失利，我們甚至開始懷疑，主流的“淀粉樣蛋白假說”，是否壓根就不是阿茲海默病的真正病因?

　　BAN2401就是一款曾經被宣判死刑的臨床新藥。這是一款人源化的抗體，能選擇性地抑制β-淀粉樣原纖維。按設計，它有望通過減少β-淀粉樣蛋白，改善阿茲海默病的病情。

　　但在半年多前，這款充滿潛力的新藥卻在一項名為Study 201的臨床試驗中敗下陣來。這項研究招募了856名患者，他們均因阿茲海默病而出現了認知能力上的缺陷。研究人員們期待BAN2401能夠改善他們的病情，但初步的臨床結果卻事與愿違——在12個月的節點上，該試驗未能在臨床終��上達到統計學意義上的顯著性，因此也被認為是阿茲海默病新藥研發道路上的又一場失利。

　　但衛材與百健不這么看。盡管在12個月的節點上遭遇失利，但他們依舊決定繼續觀察半年，在18個月的節點上再做一次綜合的評估。而功夫不負有心人！這兩家公司表明，在18個月時，與對照組相比，最高劑量的實驗組患者（每公斤體重接受10mg的BAN2401治療，每兩周治療1次）彰顯出了疾病進展上的顯著緩解。而PET分析結果也表明，患者大腦中的淀粉樣蛋白水平有顯著下降。具體的試驗數據將在未來的學術會議上得到公布。

　　兩家公司在新聞稿中指出，這是首個在后期臨床階段中，同時在臨床功能和β-淀粉樣蛋白積聚兩大指標上彰顯出疾病改善效果的臨床試驗。

　　“BAN2401在第18個月時取得的數據令人印象深刻，也為淀粉樣蛋白假說提供了重要的支持，”克利夫蘭診所Lou Ruvo大腦健康中心的主任Jeff Cummings博士說道：“我期待看到完整數據向廣大阿茲海默病患者群體的公布。”

　　“這是首個在后期臨床試驗中，在18個月時彰顯出統計顯著性的抗淀粉樣蛋白抗體，進一步支持了淀粉樣蛋白假說，”衛材神經學業務部門的首席臨床官兼首席醫學官Lynn Kramer博士說道：“我們會與監管部門討論這一非常令人振奮的結果，決定最佳的推進路線。我們將繼續致力于將BAN2401盡快帶給患者和醫療人員。”

　　“能為那些罹患這種災難性疾病的患者帶來有意義改善疾病的療法，這一前景讓我們感到振奮和震撼人心，”百健的執行副總裁兼首席醫學官Alfred Sandrock博士說道：“BAN2401在第18個月取得的數據帶來了重要的洞見，也為阿茲海默病患者帶來了潛在的治療方案。這也表明神經退行性疾病并非像它們看上去那樣難治。”

　　正如這些專家們所言，除了讓患者看到潛在療法問世的希望外，這一結果之所以能讓業界廣受鼓舞，是因為它讓接近被拋棄的“淀粉樣蛋白假說”重新找回了生機。或許，我們過去幾十年的努力并沒有白費。痛定思痛，過去失敗的經歷，能讓我們更好地找到通往成功的道路。

(來源：生物谷Bioon.com）

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