由于免疫學和分子生物學的發展，我們對腫瘤形成過程中的受體、基因和信信號轉導有了比較深入的了解。在此基礎上發展的靶向治療近年來有了突破性性進展。靶向藥物的研究無疑是當前臨床研究最活躍的領域之一。這些領域包括具有靶向性的表皮生長因子受體（EGFR）阻斷劑，針對某些特定細胞標志物的單克隆抗體，針對某些癌基因和癌的細胞跗學標志的藥物，抗腫瘤血管生成的藥物，抗腫瘤疫苗，基因治療等等。它們的共同特點是：具有非細胞毒性和靶向性；具調節器節作用和細胞穩定（cytostatic）性作用；毒性的作用譜和臨床表現與現在常用的細胞毒類（cytostatic）藥物有很大區別；與常規治療（化療、放療）合用有更好的效果等等。