2021年11月25日，奧雷巴替尼片（商品名：耐立克）被中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市。用于治療任何酪氨酸激酶抑制劑耐藥，并采用經(jīng)充分驗證的檢測方法診斷為伴有T315I突變的慢性髓細(xì)胞白血病慢性期或加速期成年患者。

　　截圖來源：NMPA官網(wǎng)

　　奧雷巴替尼是我國自主研發(fā)的創(chuàng)新藥物，這一次作為第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑獲批上市，為T315I突變慢性髓細(xì)胞白血病患者帶來了用藥選擇。中國國家藥監(jiān)局（NMPA）藥品審評中心（CDE）曾把奧雷巴替尼納入突破性治療品種，擬治療一代和二代TKI耐藥和/或不耐受的CML-CP患者。除此之外，這個品種還獲得美國FDA授予的孤兒藥資格和審評快速通道資格。

　　截圖來源：CDE官網(wǎng)

　　關(guān)于慢性髓細(xì)胞白血病（CML）

　　慢性粒細(xì)胞白血病又稱慢性髓細(xì)胞白血病(CML)，屬于白血病的一種，是骨髓造血干細(xì)胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤。在第一代BCR-ABL抑制劑以及后續(xù)幾款二代藥物推出后，慢性髓細(xì)胞白血病的臨床治療取得了進(jìn)步，也促進(jìn)了患者生存期的延長。不過，慢性髓細(xì)胞白血病治療對目一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，特別是對于Bcr-Abl T315I突變的患者，在過去面臨著一種局面——無藥可用。

　　Bcr-Abl融合基因是慢性髓細(xì)胞白血病發(fā)病機(jī)制的必要條件，大部分的病例存在9號和22號染色體易位造成的Bcr-Abl融合基因，導(dǎo)致酪氨酸激酶的組成性激活，從而導(dǎo)致不受控制的細(xì)胞增殖。慢性髓細(xì)胞白血病一般分為3個階段：慢性期（CP）、加速期（AP）和急變期（BP），病程可以持續(xù)多年，但慢性髓細(xì)胞白血病一旦進(jìn)入急變期往往容易在半年內(nèi)死亡。

　　耐藥機(jī)制可能有多種原因但Bcr-Abl激酶區(qū)突變是常見也是重要的一個原因，其中，T315I突變是常見的耐藥突變類型之一。在全球慢性髓細(xì)胞白血病治療領(lǐng)域中，這一類患者的藥物選擇面臨十分大的困難。奧雷巴替尼開發(fā)的適應(yīng)癥是Bcr-Abl T315I突變慢性髓細(xì)胞白血病，為因T315I突變導(dǎo)致耐藥的患者提供了新的治療手段。

　　目前，奧雷巴替尼依然在積極拓展針對其他疾病的臨床研究，例如TKI治療耐藥和/或不耐受CML患者、難治性CML、費城染色體陽性急性淋巴細(xì)胞白血病和胃腸間質(zhì)瘤等。

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