國產重組人凝血因子Ⅷ上市申請獲受理

　　11月19日，神州細胞工程自主研發的重組凝血八因子蛋白（研發代號：SCT800）上市申請獲受理（受理號：CXSS1900042，CXSS1900043），擬用于治療甲型血友病；這是目前首個報上市的國產重組凝血八因子蛋白藥物。

　　甲型血友病是缺乏凝血八因子蛋白引發的凝血功能障礙，患者由于凝血反應鏈條斷裂，無法形成血小板凝集網絡，終身面臨極高的出血風險以及長期炎癥導致的關節畸形和殘疾風險。甲型血友病現階段主要依賴輸入血八因子藥物進行治療。

　　2018年，全球血友病患者人數約77.4萬，我國患者人數約占14萬，其中約85%為甲型血友病患者。預計到2030年，全球血友病患者人數將達到89萬。

　　八因子是甲型血友病患者的特效藥和必備藥，目前國內已上市的凝血因子VIII廠家主要有上海萊士、華蘭生物、綠十字、山東泰邦、上海新興醫藥等，均為第一代血源凝血因子VIII；進口產品有百特(百因止)、拜耳(拜科奇)、輝瑞(任捷)主要銷售的是注射用重組人凝血因子VIII（二代），目前國內尚無長效產品上市銷售。

　　我國凝血八因子大多提取自人血漿，但因人血漿供應短缺，血漿提取八因子的產能非常有限。同時，因凝血八因子蛋白熱穩定性差及產量低，重組凝血八因子蛋白的生產工藝技術門檻高、生產難度大，我國尚未有經批準上市的國產重組凝血八因子蛋白藥物。

　　神州細胞工程招股書顯示，SCT800產品為發行人自2008年開始自主研發的重組凝血八因子蛋白，目前該產品的兒童、成人及青少年的預防治療III期臨床研究也正在進行，并正在開展國際多中心臨床研究的準備工作。

　　招股書顯示，公司已建立了SCT800產品的高效的穩定表達的工程細胞株、無血清無白蛋白成分的懸浮流加培養工藝、以自主研發和生產的親和純化抗體為核心步驟的高效率和高特異性下游純化工藝、無白蛋白添加劑的成品制劑配方以及4,000升細胞培養規模的生產線。

　　根據工藝驗證批次實際產量情況推算，現有的4,000升細胞培養規模生產線的設計產能最高每年可達到100億IU。上述高效的生產工藝可以根據市場需求快速提供相應產品。

　　Insight數據庫顯示，國產正大天晴和成都蓉生藥業的重組人凝血因子Ⅷ也處于III期臨床中，國產上市后對進口品種將有很大的替代作用。

　　此前，公司創始人謝良志博士表示：「重組八因子一旦上市，不僅將完全滿足國內所需，還完全可以滿足全球任何國家患者的用藥需求，大幅度提高患者的用藥量并降低患者的經濟負擔。」

　　我們也期待這款國產血友病藥物盡早上市，為廣大甲型血友病患者減輕用藥負擔。

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