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擴展閱讀：治療帕金森病 基因療法改善患者運動功能

　　今日，專注于開發(fā)針對嚴(yán)重神經(jīng)疾病的基因治療的公司Voyager Therapeutics公布了其正在進(jìn)行的VY-AADC劑量范圍1b期臨床試驗在晚期帕金森病中的長期數(shù)據(jù)。   　　帕金森病是一種慢性神經(jīng)退行性疾病，影響了美國約100萬人口，全球700-1000萬人口。據(jù)估計，高達(dá)15%的帕金森病患者具有難治性運動波動，左旋多巴也無法有效控制。雖然大多數(shù)帕金森病患者的病因尚不清楚，但該疾病的運動癥狀是由于產(chǎn)生神經(jīng)遞質(zhì)多巴胺的中腦神經(jīng)元缺失引起的。目前還沒有能有效減緩或逆轉(zhuǎn)帕金森病進(jìn)展的療法，左旋多巴仍是該疾病的標(biāo)準(zhǔn)治療方法。但隨著疾病進(jìn)展，患者對治療的反應(yīng)變差，經(jīng)歷較長時間的運動緩慢和僵硬，用藥也無法達(dá)到最佳效果，這一時期叫做“關(guān)…[閱讀全文]