英國科學家1日說,他們為一名先天性眼疾患者實施了首例基因療法手術。
英國倫敦穆爾菲爾德眼科醫院專家說,接受治療的病人名叫羅伯特·約翰遜,現年23歲。他自出生起便患有遺傳性眼部疾病,視網膜無法對光線作出足夠反應,這使他只能看到物體輪廓,而且病情隨年齡增長不斷惡化。
根據手術方案,醫生把正常的RPE65基因注入約翰遜的視網膜細胞。這一手術需要極高精確度,針尖般大小的失誤就將導致手術失敗。研究人員需要幾個月的時間才能確認手術是否成功。此前,這種療法已經在動物試驗中取得了成效。經過這種手術,患有黑內障的狗可以毫無困難地獨自穿過迷宮。
“我們已研究眼疾基因療法將近15年,此前我們對這一技術的評估應用僅限于實驗室。”研究者洛賓·阿里教授說,“首次把這項技術應用于病人非常重要,意味著這一技術已取得巨大進展。”