FDA發布阿爾茨海默癥藥物審評新指引

幾個阿爾茨海默癥候選藥物Ⅲ期臨床試驗的失敗提醒藥品開發者應該重視早期干預策略。但以無癥狀和前驅癥狀患者檢測新藥的臨床試驗在監管方面有幾項新的挑戰。一是美國食品藥品管理局（FDA）期望阿爾茨海默癥候選藥物應具有認知和功能方面的改善，但在這些情況下藥物對功能改善的效果很難顯現出來。“我們只是在藥物開發上還沒有方法可用來確認阿爾茨海默癥患者出現明顯癡呆之前的功能狀況，”FDA的兩位職員拉塞爾·卡茨和Nicholas Kozauer在一篇總結監管挑戰的文章中這樣寫道。這篇文章接下來對最近發布的可以解決目前不足問題的指南進行了詳細闡述。

文章作者寫道，“僅僅依據藥物改善認知結果的評價，通過FDA加快審批途徑批準一個藥物或許是可行的，”。他們還補充說，“對一個或多個生物標志物進行干預的療效觀察，在將來某一天被接受作為臨床效益預測的方式仍然是可能的，但為了加快阿爾茨海默癥早期癥狀候選藥物的審批，在認為對單一生物標志物干預的療效觀察結果可以作為一種充分代理指標之前，進一步的研究顯然是必要的。”

就FDA而言，其措辭嚴謹的文章以及對加速審批的討論反映了FDA迎接阿爾茨海默癥藥物開發挑戰的一種意愿，但同時也強調，要建立適當的臨床療效判定指標，生物標記物以及效益風險平衡仍還有大量的工作需要去做。

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