造血干細胞移植也即骨髓移植是一種強大的技術,能夠為病人提供終生治愈多種疾病的希望。但是這種技術具有很大毒性,目前只用于治療一些病情最嚴重的病人。現在來自美國斯坦福大學醫學院的研究人員在小鼠上開發出一種進行骨髓移植的新方法,可以大大降低毒性。
相關研究結果發表在國際學術期刊Science Translational Medicine上。
有毒的治療
為了成功地進行造血干細胞移植,首先必須通過化療或放療殺死病人自身的造血干細胞,這樣的治療具有很大的毒性足以對多種器官造成嚴重損傷,嚴重者甚至發生死亡。基于這些原因,只有當疾病的風險高于移植本身風險的時候才會進行造血干細胞移植。
為了避免這些嚴重的副作用,斯坦福的研究人員開發了一系列生物學方法能夠為造血干細胞移植清除障礙,不需要使用化療或放療。
使用抗體
科學家們首先使用了一種能夠與造血干細胞表面主要標記物c-kit結合的抗體。這種抗體與c-kit結合會導致免疫缺陷小鼠的造血干細胞被清除。但是這種抗體不能夠有效地應用在存在免疫功能的受體上。研究人員為了增強抗體的作用,將其與其他抗體聯合使用,同時阻斷細胞表面蛋白CD47。阻斷CD47能夠讓巨噬細胞“吃掉”這些被c-kit抗體覆蓋的靶細胞。
隨著CD47被阻斷,再結合c-kit抗體的作用,免疫系統能夠有效清除受體小鼠體內的造血干細胞,為造血干細胞移植移除障礙,幫助供體造血干細胞駐留在受體骨髓中,幫助受體形成新的血液和免疫系統。
由于供體提供的骨髓不僅包含造血干細胞其中還有供體的免疫細胞,會對受體組織造成損傷。因此研究團隊進一步純化了供體的骨髓,只包含造血干細胞不包含可能造成受體組織損傷的免疫細胞。
這些技術在小鼠模型上的成功燃起了該技術在人體內獲得成功的希望。如果該方法最終被證明對人類既安全又有效,那將有望用于治療自身免疫疾病,先天性代謝疾病以及一些
癌癥,同時還可以讓
器官移植更安全成功率更高。(生物谷)