【思而贊適應(yīng)癥】
用于確診患有導(dǎo)致下列一種或多種病癥的Ⅰ型戈謝氏�。℅aucherdisease）的兒童及成人患者的長(zhǎng)期酶替代療法[1]：
a：貧血
b：血小板減少
c：骨病
d：肝腫大或脾腫大

【思而贊用法用量】
靜脈滴注，滴注時(shí)間為1~2小時(shí)。劑量應(yīng)根據(jù)患者個(gè)體情況調(diào)整。初始劑量范圍為2.5U/kg，每周3次，到60U/kg，每2周一次。2年后若達(dá)到治療目標(biāo)，劑量可改為45U/Kg。60U/kg每2周一次是獲得數(shù)據(jù)最多的劑量。病情嚴(yán)重時(shí)可能要求較高的劑量或較多的給藥次數(shù)。應(yīng)根據(jù)每位患者的個(gè)體情況調(diào)整劑量，并應(yīng)定期進(jìn)行全面評(píng)估患者的臨床表現(xiàn)，根據(jù)是否達(dá)到治療目的而上調(diào)或下調(diào)劑量。
　　思而贊應(yīng)存放在2~8℃（36~46℉）。重新配制后，在使用之前應(yīng)目視檢查。由于思而贊是一種蛋白溶液，因此稀釋后偶爾會(huì)出現(xiàn)輕微絮凝（即生成輕度不透明的纖維）。給藥時(shí)，稀釋后的溶液可通過(guò)與輸液管相連的0.2mm濾器膜過(guò)濾（該濾器膜不吸附蛋白或吸附程度甚微）。重新配置溶解后如出現(xiàn)不透明顆粒物或變色，則不能使用。思而贊過(guò)期后不得使用。給藥當(dāng)天，確定患者使用劑量后，取出相應(yīng)數(shù)量的小瓶，按下表用無(wú)菌注射用水重新配制。下表為最終濃度和給藥體積：
　　200單位/瓶400單位/瓶；
　　配制用無(wú)菌水5.1mL10.2mL；
　　配制后最終體積5.3mL10.6mL；
　　重新配制后的濃度40U/mL40U/mL；
　　可抽取的體積5.0mL10.0mL；
　　從每200單位小瓶抽取5.0mL（400單位小瓶取10.0mL），用0.9％氯化鈉溶液最終稀釋到100~200mL。靜脈滴注應(yīng)進(jìn)行1-2小時(shí)，在無(wú)菌條件進(jìn)行。由于思而贊不含任何防腐劑，配制后應(yīng)立即稀釋?zhuān)�不得放置用于以后使用。思而贊配置后在室溫�?5℃）及2~8℃下可穩(wěn)定12小時(shí)。經(jīng)稀釋后，在2~8℃下可穩(wěn)定12小時(shí)。
　　伊米苷酶毒性相對(duì)較低，其作用時(shí)間較長(zhǎng)，因此可以偶爾進(jìn)行小幅的劑量調(diào)整，使每瓶藥量都得以利用，避免藥品的浪費(fèi)，只要每月的給藥劑量基本不變。

【思而贊注意事項(xiàng)】
一般注意事項(xiàng)
在不到1％的患者人群中，伊米苷酶治療期間出現(xiàn)肺動(dòng)脈高壓和肺炎。肺動(dòng)脈高壓和肺炎為戈謝病的已知并發(fā)癥，在接受過(guò)或未接受過(guò)伊米苷酶的患者中都曾發(fā)現(xiàn)。尚不清楚伊米苷酶和這些癥狀的的因果關(guān)系。應(yīng)對(duì)有無(wú)發(fā)熱呼吸道癥狀的患者進(jìn)行檢查判斷是否存在肺動(dòng)脈高壓。
使用伊米苷酶的治療應(yīng)在對(duì)戈謝病有治療經(jīng)驗(yàn)的醫(yī)生指導(dǎo)下進(jìn)行。
曾接受過(guò)Ceredase?（阿糖苷酶注射液）治療，并出現(xiàn)抗Ceredase?抗體或是出現(xiàn)Ceredase?過(guò)敏癥狀的患者在以伊米苷酶用藥時(shí)應(yīng)謹(jǐn)慎。
警告
迄今為止，約15％的患者在第一年治療期間出現(xiàn)抗伊米苷酶（注射用伊米苷酶）IgG抗體。其中大多數(shù)出現(xiàn)于治療6個(gè)月的期間內(nèi)，治療12個(gè)月后出現(xiàn)抗伊米苷酶抗體者罕見(jiàn)。
約46％的IgG抗體陽(yáng)性的患者出現(xiàn)過(guò)敏癥狀。
出現(xiàn)抗伊米苷酶抗體的患者發(fā)生過(guò)敏性反應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)較高。
但并不是所有出現(xiàn)過(guò)敏癥狀的患者都能檢出IgG抗體。建議在第一年治療期間內(nèi)定期監(jiān)測(cè)患者的IgG抗體形成。
出現(xiàn)思而贊過(guò)敏癥狀的患者在進(jìn)行思而贊治療時(shí)應(yīng)謹(jǐn)慎。
已在不到1％的患者人群中報(bào)告有類(lèi)速發(fā)過(guò)敏反應(yīng)。
進(jìn)一步接受伊米苷酶治療時(shí)應(yīng)謹(jǐn)慎。多數(shù)患者在降低滴注速率以及采用抗組胺藥和/或皮質(zhì)內(nèi)固醇預(yù)治療后可成功地繼續(xù)進(jìn)行治療。

【思而贊禁忌】
中國(guó)患者使用人群和積累數(shù)據(jù)有限，尚未報(bào)道伊米苷酶使用的已知禁忌癥。如果出現(xiàn)明顯的藥物過(guò)敏臨床證據(jù)，則應(yīng)仔細(xì)地對(duì)伊米苷酶治療重新進(jìn)行評(píng)價(jià)。

【思而贊性狀】
白色至類(lèi)白色的凍干產(chǎn)品。

【思而贊有效期】
24個(gè)月

【思而贊生產(chǎn)企業(yè)】
企業(yè)名稱(chēng)：GenzymeIrelandLtd.
生產(chǎn)地址：IDAIndustrialPark,
OldKilmeadenRoad,
Waterford,Ireland
咨詢電話：8008208884或4008208884