遺傳性血管性水腫(HAE)患者會遭受因血管漏出液引起的腫脹的復發事件。HAE可以發生許多部位,包括面部、四肢、胃腸道或咽和喉部,在喉部可引起危險的呼吸道阻塞。
該疾病是由蛋白質C1酯酶抑制劑水平低或其功能差引發的。新藥icatibant可阻斷蛋白質做緩激肽的受體。 icatibant通過干擾緩激肽的正常作用(其中包括擴張血管和產生炎癥癥狀)而防止HAE的異常腫脹,緩激肽被認為在許多HAE癥狀中起作用。 對于治療使人痛苦的、虛弱的及潛在威脅生命的遺傳性血管水腫沒有太多的選擇,而這些研究表明,icatibant改善疾病癥狀且與任何擔心的副作用無關。
Icatibant已在歐盟獲準。作為該藥獲美國食品和藥物管理局批準的申請的一部分,德國制藥商Jerini公司開展了兩項共納入130名患者的隨機雙盲臨床試驗。 盡管一項試驗結果不具統計學意義,研究人員得出結論認為icatibant用于治療HAE急性發作安全有效。在項試驗中均沒有嚴重的治療相關不良反應報告。 研究結果發表在8月5日那期的《新英格蘭醫學雜志》(New England Journal of Medicine)。
目前,一項規模更大的世界范圍的icatibant第3期試驗正在進行。
對于美國的該疾病患者,目前現有的治療包括C1的酯酶抑制劑輸入和注射抑制血管舒緩素的藥物治療(治療急性反應)。因這種注射有發生危及生命的過敏反應風險,其只能由專業醫務人員實施。