FDA于04年5月19日宣布批準(zhǔn)Vidaza(商品名：維達(dá)扎；通用名：azacitidine<阿扎胞苷>)注射液為治療骨髓增生異常綜合癥(Myelodysplastic Syndrome, MDS)的第一個有效藥物。

    FDA代理專員Lester M. Crawford博士說：“通過恢復(fù)骨髓細(xì)胞的正常生長和分化，該新藥將向有此種罕見的并且在一些病例中惡化為白血病的那些患者提供一個非常需要的治療手段。FDA將繼續(xù)給予這類具有顯著療效的產(chǎn)品的批準(zhǔn)以最高的優(yōu)先權(quán)。”

    MDS是由骨髓細(xì)胞功能異常、正常血細(xì)胞生成減少而引起的一系列疾病的總稱。MDS可由治療其它疾病的藥物或放射治療所致，也可由未知病因引起。MDS的某些類型會惡化為急性髓細(xì)胞樣白血病(AML)。AML是白細(xì)胞增生過度活躍的一種癌癥。

    FAB（法國-美國-英國）協(xié)作組織將MDS分為5型，分別是：頑固性貧血（RA）、環(huán)形鐵粒幼紅細(xì)胞性難治性貧血（RARS）、原始細(xì)胞過多性難治性貧血（RAEB）、轉(zhuǎn)化型原始細(xì)胞過多性難治性貧血（RAEB-T）和慢性粒單核細(xì)胞白血病（CMMoL）。

    Vidaza屬于罕見病治療藥。罕見病治療藥用于治療患者人數(shù)在美國少于20萬的罕見疾病或癥狀。《罕見病藥物法》規(guī)定：獲得所指定罕見病藥物上市批準(zhǔn)的首個申報者將享有該藥物在美國市場上7年期的獨占上市權(quán)。

    據(jù)估計，美國每年有7000－12,000的MDS新病例被確診。這種疾病在各年齡段都可能發(fā)生，但是60歲以上人群發(fā)病率最高。典型癥狀包括虛弱、疲勞、感染、易淤傷、出血和發(fā)熱。MDS患者可能需要接受紅血球和血小板的輸入，以及針對感染的抗生素治療。

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