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　　　導(dǎo)讀：倫敦一個淋巴癌晚期的的嬰兒經(jīng)過一項新型的癌癥治療后發(fā)生了振奮人心的變化：病情開始好轉(zhuǎn)。該治療方案大致是利用基因修飾過的成熟T細胞進行癌細胞的殺傷。這位小女孩于今年的6月份接受了治療，治療結(jié)果上周由Great Ormond Street醫(yī)院（GOSH）發(fā)布，并將于下月在相關(guān)會議上做報告。該治療的后續(xù)觀測時間還較短，所以還不能完全肯定其效果，來自賓夕法尼亞大學(xué)的癌癥學(xué)家Carl June說到：不過我們都必須承認這項治療給予了小女孩重生的機會。

　　由GOSH與倫敦學(xué)院大學(xué)的醫(yī)生們發(fā)表的這一通告表明癌癥免疫療法又向前邁出了堅實的一步。在過去的幾年中，June等人致力于T細胞重編程并應(yīng)用于疾病治療，然而，難點在于T細胞需要從病人本人體內(nèi)分離得到，并在實驗室內(nèi)進行培養(yǎng)。制藥公司與醫(yī)生們都夢想有一天能夠像使用常規(guī)藥物一樣使用成熟的改造后的T細胞。如今，高度發(fā)展的基因編輯技術(shù)能夠?qū)⒒�因組任意切割，基于此技術(shù)，研究者們可以設(shè)計針對多種癌癥的免疫治療手段。

　　這個11月大的小女孩此前已經(jīng)接受了各種各樣的治療方法，她的免疫系統(tǒng)已經(jīng)接近癱瘓，因此，癌癥學(xué)家很難從她體內(nèi)分離T細胞進行個體化抗癌治療。當(dāng)小女孩家人希望快要破滅的時候，GOSH的凍存庫給予了她們新的希望。他們此前曾接受了一家位于巴黎的叫做Cellectis的生物公司生產(chǎn)的基因修飾后T細胞，這些T細胞來源于一個健康的美國人，其中有兩個基因被插入，有另外兩個基因被切除。雖然最終的試驗并未完成，醫(yī)生們還是索取了一份用于小女孩的治療。

　　Cellectis公司進行的遺傳修飾能夠避免倆個問題：1，正常情況下，外源T細胞的移植會引發(fā)免疫排斥，最終造成兩敗俱傷的結(jié)果；為了解決這一問題，科學(xué)家們利用TALEN技術(shù)將TCR基因從細胞中切除。沒有了TCR的表達，細胞不能識別受體體內(nèi)的任何物質(zhì)，也就不會引發(fā)外源T細胞的免疫反應(yīng)。2，該類細胞進行了另外一個基因CD52的敲除，該基因的缺失使得T細胞不再具備常規(guī)T細胞的某一特征，從而在進行抗體治療殺滅自身免疫系統(tǒng)的期間內(nèi)不會對這些外源的T細胞有任何副作用。最終，研究者們將這些T細胞進行了額外修飾，使得它們能夠像自身T細胞那樣特異性地去往淋巴癌組織附近。

　　在治療后的幾周內(nèi)，小女孩的情況出現(xiàn)明顯好轉(zhuǎn)，3個月之后，她再次接受了骨髓移植。這一系列的治療使得小女孩目前的情況良好。雖然醫(yī)生們都認為現(xiàn)在說她已經(jīng)被治愈還為時尚早，但他們對這一結(jié)果充滿希望。

　　接下來的問題是，這些T細胞能夠在體內(nèi)存活多久。June認為最終這些細胞仍然要作為異物被清除出體內(nèi)，然而它們在體內(nèi)待得越久，對癌細胞的殺滅作用就越明顯。

　　我們完全可以進一步精細地調(diào)整T細胞的基因組使之成為殺滅癌癥的機器，然而在此之前需要大量的分析與比較。在進行精細化的基因編輯操作之前，我們需要得到安全的參數(shù)。研究者們認為這一病例至少為其它癌癥患者打開了一扇重生的大門。（來源生物谷，推薦英文原文報道：Birds would rather go hungry than leave their mate behind）

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